2018年1月，隨著一劑Milasen通過腰椎穿刺注入7歲女孩Mila的鞘內(nèi)，人類醫(yī)療迎來里程碑：FDA歷史上首次批準為一個病人設(shè)計開發(fā)反義核酸藥物、“單一患者”（N-of-1）概念首次成為現(xiàn)實……?

關(guān)鍵詞： 罕見 藥物 還缺啥